Методы воздействия на молекулы и сообщения: редактирование генов, АШО, РНК-интерференция, аптамер...

Превращение гена в белок включает транскрипцию в пре-мРНК, сплайсинг в зрелую мРНК и трансляцию в белок. Каждое из этих событий потенциально может быть мишенью (иногда несколькими способами) как в лабораторных условиях, так и в клинической практике. На уровне гена Редактирование генов (например, с помощью CRISPR/Cas): направляющая РНК используется для направления деструктивного или модифицирующего механизма (белка Cas) к определенной ДНК. На уровне пре-мРНК: Антисмысловые олигонуклеотиды (АСО): короткие, химически модифицированные нуклеиновые кислоты связываются с пре-мРНК, изменяя её процессинг (сплайсинг и т. д.). На уровне мРНК: АСО связываются с мРНК, блокируя её использование или запуская её разрушение РНКазой H. РНК-интерференция (например, с помощью siRNA или shRNA): направляющая РНК (из siRNA) используется для направления механизма разрушения РНК (Ago) к определённой мРНК. На уровне белков: PROTACS и молекулярные клеи позволяют белкам, помеченным белком, подвергаться деградации. Антитела и аптамеры блокируют связывание. Ингибиторы малых молекул блокируют активность. Генетическая информация также может передаваться посредством генной терапии с помощью ДНК, доставляемой вирусными векторами, или мРНК, доставляемой в липидных наночастицах. Подробнее обо всём этом: https://thebumblingbiochemist.com/biopharmaceutical-sciences/