Достижения в разработке терапии болезни Штаргардта
В этом видео Валерий Колесник (младший сотрудник лаборатории молекулярной вирусологии) представляет обзорный доклад о достижениях в разработке терапии болезни Штаргардта. Вы узнаете о двух типах терапии (генная vs фармакотерапия), о вирусных векторах (аденоассоциированные вирусы AAV безопаснее лентивирусов, не интегрируются в геном), о неудачном исследовании с лентивирусом (22 из 28 пациентов без изменений, у 6% — усиливающая атрофия), о современных исследованиях с двойными AAV-векторами (BioTherapeutics, эффективность на мышах), об оптогенетике (Nanoscope, работает на поздних стадиях, положительные результаты), о мини-генах, о циркулярно замкнутой ДНК без вирусов (Intergalactic, планы на 2024), о фармакотерапии (доступна, но только замедляет прогрессирование), а также о временной шкале: большинство генных терапий на доклинике, две компании уже в клинических испытаниях (оптогенетика и заместительная терапия). 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:00 – 🧬 Введение: Валерий Колесник, обзорный доклад о терапии болезни Штаргардта 00:00:47 – 🎯 Два типа терапии • Генная терапия: полное излечение, но на стадии разработки • Фармакотерапия: доступна в клинике, но не излечивает 00:01:43 – 🧬 Генная терапия: вирусные векторы (лентивирусы, AAV) и невирусные (наночастицы, липосомы, циркулярно замкнутая ДНК) 00:02:42 – ✅ Преимущества AAV: не интегрируются в геном, не вызывают иммуногенных реакций → ↓ риск онкогенности и спонтанных мутаций 00:03:57 – ❌ Неудачное исследование с лентивирусом: 22/28 пациентов без изменений, у 6% — усиливающая атрофия пигментного эпителия 00:05:45 – 🔬 Современные исследования: BioTherapeutics (двойные AAV-векторы). Эффективность на клетках и нокаутных мышах. Готовятся к клиническим испытаниям 00:08:52 – 👁️ Оптогенетика (Nanoscope): на основе AAV. Клинические испытания → положительные результаты, нет серьёзных побочных эффектов. Эффективна на поздних стадиях 00:11:36 – 🧬 Мини-гены: без значимых обновлений с 2020 года, всё ещё на стадии исследования 00:12:12 – 🔄 Циркулярно замкнутая ДНК (Intergalactic): без вирусов. Устойчивая экспрессия гена на клетках и животных. Планируются клинические испытания в 2024 00:13:39 – 💊 Фармакотерапия: доступна, на рынке. Но → только устранение симптомов или замедление прогрессирования, НЕ излечение 00:14:32 – 📊 Временная шкала: доклиника (животные) → клинические испытания (люди) → регистрация. Большинство генных терапий — на доклинике 00:15:21 – 🏥 Клинические испытания на пациентах: 2 компании (оптогенетика и заместительная терапия). Фармакотерапия — дальше, в клинике у пациентов 00:15:57 – 🎯 Заключение: текущие исследования скорее поддерживающие, чем излечивающие Спикер: Колесник Валерия, младший научный сотрудник лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского университета Видео декабрь 2023 года
В этом видео Валерий Колесник (младший сотрудник лаборатории молекулярной вирусологии) представляет обзорный доклад о достижениях в разработке терапии болезни Штаргардта. Вы узнаете о двух типах терапии (генная vs фармакотерапия), о вирусных векторах (аденоассоциированные вирусы AAV безопаснее лентивирусов, не интегрируются в геном), о неудачном исследовании с лентивирусом (22 из 28 пациентов без изменений, у 6% — усиливающая атрофия), о современных исследованиях с двойными AAV-векторами (BioTherapeutics, эффективность на мышах), об оптогенетике (Nanoscope, работает на поздних стадиях, положительные результаты), о мини-генах, о циркулярно замкнутой ДНК без вирусов (Intergalactic, планы на 2024), о фармакотерапии (доступна, но только замедляет прогрессирование), а также о временной шкале: большинство генных терапий на доклинике, две компании уже в клинических испытаниях (оптогенетика и заместительная терапия). 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:00 – 🧬 Введение: Валерий Колесник, обзорный доклад о терапии болезни Штаргардта 00:00:47 – 🎯 Два типа терапии • Генная терапия: полное излечение, но на стадии разработки • Фармакотерапия: доступна в клинике, но не излечивает 00:01:43 – 🧬 Генная терапия: вирусные векторы (лентивирусы, AAV) и невирусные (наночастицы, липосомы, циркулярно замкнутая ДНК) 00:02:42 – ✅ Преимущества AAV: не интегрируются в геном, не вызывают иммуногенных реакций → ↓ риск онкогенности и спонтанных мутаций 00:03:57 – ❌ Неудачное исследование с лентивирусом: 22/28 пациентов без изменений, у 6% — усиливающая атрофия пигментного эпителия 00:05:45 – 🔬 Современные исследования: BioTherapeutics (двойные AAV-векторы). Эффективность на клетках и нокаутных мышах. Готовятся к клиническим испытаниям 00:08:52 – 👁️ Оптогенетика (Nanoscope): на основе AAV. Клинические испытания → положительные результаты, нет серьёзных побочных эффектов. Эффективна на поздних стадиях 00:11:36 – 🧬 Мини-гены: без значимых обновлений с 2020 года, всё ещё на стадии исследования 00:12:12 – 🔄 Циркулярно замкнутая ДНК (Intergalactic): без вирусов. Устойчивая экспрессия гена на клетках и животных. Планируются клинические испытания в 2024 00:13:39 – 💊 Фармакотерапия: доступна, на рынке. Но → только устранение симптомов или замедление прогрессирования, НЕ излечение 00:14:32 – 📊 Временная шкала: доклиника (животные) → клинические испытания (люди) → регистрация. Большинство генных терапий — на доклинике 00:15:21 – 🏥 Клинические испытания на пациентах: 2 компании (оптогенетика и заместительная терапия). Фармакотерапия — дальше, в клинике у пациентов 00:15:57 – 🎯 Заключение: текущие исследования скорее поддерживающие, чем излечивающие Спикер: Колесник Валерия, младший научный сотрудник лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского университета Видео декабрь 2023 года