Как появляется терапия и на что могут влиять пациенты?
💊 Как появляется лекарство? Кто его придумывает, тестирует, регистрирует и делает доступным? И главное — что могут сделать сами пациенты, чтобы ускорить этот процесс? Стоит ли писать президенту или в Минздрав? Или есть более эффективные способы? В этом видео подробно разбирается весь путь разработки терапии — от понимания природы болезни до регистрации препарата и его доступности пациентам. Вы узнаете о роли пациентского сообщества (почему не стоит обращаться напрямую в Минздрав, важность чёткой формулировки вопросов), об основных этапах разработки лекарств: понимание природы болезни и мутаций (роль медико-генетического центра Бочкова в сборе и анализе данных), активное участие пациентов (сдача генетических анализов ускоряет разработку), моделирование белка и создание мини-гена (лаборатории молекулярной вирусологии), синтез ДНК и подготовка вируса для исследований, доклинические исследования (животные модели, комплексный характер), клинические исследования (многоэтапная проверка безопасности и эффективности, роль фармкомпаний в финансировании), регистрация препаратов в Минздраве и доступность (фонд «Круг добра»). А также — о причинах медленного развития генной терапии (множество редких заболеваний, социальные запросы, финансирование), о проблеме «долины смерти» (многие разработки не доходят до рынка, задача пациентов — следить и поддерживать), о конкурсе для молодых учёных (определение перспективных мутаций), о росте осведомлённости (мероприятия, пиар-кампания), и о том, что пациентское сообщество должно быть надёжным партнёром, а не скандальным или навязчивым. 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:00 – 💊 Введение: как пациенты могут влиять на разработку лекарств. Примеры помощи себе и другим 00:00:21 – 🤝 Роль пациентского сообщества: почему не стоит обращаться напрямую в Минздрав или к президенту. Важность чёткой формулировки вопросов 00:01:51 – 🧬 Основные этапы разработки: понимание природы болезни и мутаций. Роль МГНЦ им. Бочкова 00:03:50 – 🤝 Роль пациентов: активное участие, сдача генетических анализов → ускорение разработки 00:04:31 – 🧬 Моделирование белка и создание мини-гена. Роль лабораторий молекулярной вирусологии 00:05:51 – 🧬 Синтез ДНК и подготовка к доклинике: размножение ДНК, подготовка вируса 00:06:58 – 🐁 Доклинические исследования: животные модели для проверки эффективности. Комплексный характер 00:09:20 – 📊 Клинические исследования: многоэтапные (безопасность → эффективность). Роль фармкомпаний в финансировании 00:10:54 – 🤝 Пациентские организации: помощь в наборе пациентов для клинических исследований. Информирование 00:11:25 – 📝 Регистрация и доступность: регистрация в Минздраве. Механизмы получения (фонд «Круг добра») 00:13:13 – ⏳ Причины медленного развития: множество редких заболеваний, социальные запросы, финансирование 00:14:30 – 🏥 Роль университетов и фармкомпаний: цели по выводу препаратов на рынок. Государственное стимулирование 00:15:20 – 🤝 Роль пациентов: генетические анализы, объединение в организации. Фокусное ускорение 00:16:47 – ⚠️ Проблема «долины смерти»: многие разработки не доходят до рынка. Задача пациентов — следить и поддерживать 00:17:30 – 🏆 Конкурс для молодых учёных: определение перспективных мутаций и направлений 00:18:29 – 📢 Рост осведомлённости: мероприятия, пиар-кампания для привлечения внимания 00:19:04 – 🤝 Надёжный партнёр: пациентское сообщество должно быть надёжным, а не скандальным. Каждый пациент — образованный помощник 00:19:59 – 🎯 Заключение: важность знания о болезнях и активного участия Спикер: Кирилл Александрович Байбарин, президент МОО "Чтобы видеть!";, к.м.н. Видео 2024г
💊 Как появляется лекарство? Кто его придумывает, тестирует, регистрирует и делает доступным? И главное — что могут сделать сами пациенты, чтобы ускорить этот процесс? Стоит ли писать президенту или в Минздрав? Или есть более эффективные способы? В этом видео подробно разбирается весь путь разработки терапии — от понимания природы болезни до регистрации препарата и его доступности пациентам. Вы узнаете о роли пациентского сообщества (почему не стоит обращаться напрямую в Минздрав, важность чёткой формулировки вопросов), об основных этапах разработки лекарств: понимание природы болезни и мутаций (роль медико-генетического центра Бочкова в сборе и анализе данных), активное участие пациентов (сдача генетических анализов ускоряет разработку), моделирование белка и создание мини-гена (лаборатории молекулярной вирусологии), синтез ДНК и подготовка вируса для исследований, доклинические исследования (животные модели, комплексный характер), клинические исследования (многоэтапная проверка безопасности и эффективности, роль фармкомпаний в финансировании), регистрация препаратов в Минздраве и доступность (фонд «Круг добра»). А также — о причинах медленного развития генной терапии (множество редких заболеваний, социальные запросы, финансирование), о проблеме «долины смерти» (многие разработки не доходят до рынка, задача пациентов — следить и поддерживать), о конкурсе для молодых учёных (определение перспективных мутаций), о росте осведомлённости (мероприятия, пиар-кампания), и о том, что пациентское сообщество должно быть надёжным партнёром, а не скандальным или навязчивым. 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:00 – 💊 Введение: как пациенты могут влиять на разработку лекарств. Примеры помощи себе и другим 00:00:21 – 🤝 Роль пациентского сообщества: почему не стоит обращаться напрямую в Минздрав или к президенту. Важность чёткой формулировки вопросов 00:01:51 – 🧬 Основные этапы разработки: понимание природы болезни и мутаций. Роль МГНЦ им. Бочкова 00:03:50 – 🤝 Роль пациентов: активное участие, сдача генетических анализов → ускорение разработки 00:04:31 – 🧬 Моделирование белка и создание мини-гена. Роль лабораторий молекулярной вирусологии 00:05:51 – 🧬 Синтез ДНК и подготовка к доклинике: размножение ДНК, подготовка вируса 00:06:58 – 🐁 Доклинические исследования: животные модели для проверки эффективности. Комплексный характер 00:09:20 – 📊 Клинические исследования: многоэтапные (безопасность → эффективность). Роль фармкомпаний в финансировании 00:10:54 – 🤝 Пациентские организации: помощь в наборе пациентов для клинических исследований. Информирование 00:11:25 – 📝 Регистрация и доступность: регистрация в Минздраве. Механизмы получения (фонд «Круг добра») 00:13:13 – ⏳ Причины медленного развития: множество редких заболеваний, социальные запросы, финансирование 00:14:30 – 🏥 Роль университетов и фармкомпаний: цели по выводу препаратов на рынок. Государственное стимулирование 00:15:20 – 🤝 Роль пациентов: генетические анализы, объединение в организации. Фокусное ускорение 00:16:47 – ⚠️ Проблема «долины смерти»: многие разработки не доходят до рынка. Задача пациентов — следить и поддерживать 00:17:30 – 🏆 Конкурс для молодых учёных: определение перспективных мутаций и направлений 00:18:29 – 📢 Рост осведомлённости: мероприятия, пиар-кампания для привлечения внимания 00:19:04 – 🤝 Надёжный партнёр: пациентское сообщество должно быть надёжным, а не скандальным. Каждый пациент — образованный помощник 00:19:59 – 🎯 Заключение: важность знания о болезнях и активного участия Спикер: Кирилл Александрович Байбарин, президент МОО "Чтобы видеть!";, к.м.н. Видео 2024г