Болезнь Штаргардта: вопросы и ответы
Вы узнаете о задачах лаборатории (вирусные векторы, онкология, генная терапия), о том, почему выбрали болезнь Штаргардта (актуальность + запрос пациентов), о финансировании и государственной поддержке (программа «Приоритет 2030», но доклиника — за счёт сборов), о договоре о сотрудничестве с пациентской организацией, о цели сбора средств — доклинические исследования (безопасность и эффективность на животных), и о главной статье расходов — покупка трансгенных мышей из Китая (доставка, таможня, карантин, содержание). А также — как государство помогает фундаментальной науке, но не закрывает все потребности, как пациенты могут ускорить разработку через фандрайзинг, и каков процесс пожертвования через сайт (SMS, система быстрых платежей). 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:01 – 🎯 Введение: сбор средств на генную терапию болезни Штаргардта. Пройдена 1/3 пути 00:01:01 – ❓ Вопросы от пациентов-волонтёров 00:01:35 – 👨🔬 Представление участников: Александр Малоголовкин (лаборатория молекулярной вирусологии, Сеченовский университет), Валерия Колесник 00:02:27 – 🧬 Задачи лаборатории: вирусные векторы для доставки генов. Онкология + генная терапия наследственных заболеваний. Приоритеты: синдром Ашера и болезнь Штаргардта 00:03:40 – 🎯 Выбор направления: актуальность проблемы + запросы пациентских организаций + исследовательский интерес 00:05:32 – 💰 Финансирование исследований: в России нет официальной поддержки доклинических исследований. Финансирование = инициатива учёных + внебюджетные источники 00:07:13 – 🏛️ Государственная поддержка: программа «Приоритет 2030» (лаборатория, оборудование, сотрудники) 00:09:09 – 🤝 Договор о сотрудничестве между организацией «Чтобы видеть» и Сеченовским университетом — чтобы ускорить доведение разработок до пациентов и инвесторов 00:10:03 – 🎯 Цель сбора средств: доклинические исследования (безопасность и эффективность), а не стройка или оборудование 00:11:19 – 🐁 Доклинические исследования: обязательный этап перед клиническими испытаниями на людях. Животные модели (трансгенные мыши) 00:12:04 – 💸 Главная статья затрат: покупка трансгенных мышей. Мыши должны воспроизводить фенотип болезни Штаргардта. В России таких нет 00:13:22 – ✈️ Доставка мышей из Китая (компания «Сайде»). Таможня, лицензия, ветконтроль, логистика. Карантин и содержание в Сеченовском университете 00:14:10 – 🏠 Затраты на содержание мышей — входят в общую смету 00:14:25 – 📊 Финансирование: госпрограммы поддерживают, но сборы ускоряют конкретные этапы. Поддержка пациентских организаций и частных инвесторов → более масштабные и быстрые исследования 00:16:25 – 🏫 Роль Сеченовского университета: научно-образовательная организация, НЕ собирает средства. Ищет партнёров: биомедицинские компании, частные фонды, благотворительные организации 00:18:37 – 🤝 Роль государства и пациентских организаций: государство поддерживает фундаментальную науку, но не может закрыть всё. Пациентские организации критически важны для финансирования доклинических и клинических исследований 00:19:53 – 🎯 Цель сбора: сделать терапию доступной сегодня, а не через 15 лет. Призыв к волонтёрам-фандрайзерам 00:22:01 – 💳 Процесс пожертвования через сайт: имя, сумма, назначение платежа, ежемесячные платежи. Оплата через SMS и систему быстрых платежей (СБП) 00:27:43 – 📚 Дополнительные ресурсы: видеоинструкции по оплате с телефона, буклет для волонтёров-фандрайзеров На видео присутствуют: Кирилл Александрович Байбарин (Президент МОО "Чтобы Видеть!"), Александр Сергеевич Малоголовкин (Первый Московский государственный университет им.И.М.Сеченова, Валерия Колесник Видео сентябрь, 2023г Вся подробная информация на нашем сайте https://www.looktosee.ru/events/sbor-sredstv-na-prodolzhenie-doklinicheskikh-ispytaniy-terapii-bolezni-shtargardta
Вы узнаете о задачах лаборатории (вирусные векторы, онкология, генная терапия), о том, почему выбрали болезнь Штаргардта (актуальность + запрос пациентов), о финансировании и государственной поддержке (программа «Приоритет 2030», но доклиника — за счёт сборов), о договоре о сотрудничестве с пациентской организацией, о цели сбора средств — доклинические исследования (безопасность и эффективность на животных), и о главной статье расходов — покупка трансгенных мышей из Китая (доставка, таможня, карантин, содержание). А также — как государство помогает фундаментальной науке, но не закрывает все потребности, как пациенты могут ускорить разработку через фандрайзинг, и каков процесс пожертвования через сайт (SMS, система быстрых платежей). 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:01 – 🎯 Введение: сбор средств на генную терапию болезни Штаргардта. Пройдена 1/3 пути 00:01:01 – ❓ Вопросы от пациентов-волонтёров 00:01:35 – 👨🔬 Представление участников: Александр Малоголовкин (лаборатория молекулярной вирусологии, Сеченовский университет), Валерия Колесник 00:02:27 – 🧬 Задачи лаборатории: вирусные векторы для доставки генов. Онкология + генная терапия наследственных заболеваний. Приоритеты: синдром Ашера и болезнь Штаргардта 00:03:40 – 🎯 Выбор направления: актуальность проблемы + запросы пациентских организаций + исследовательский интерес 00:05:32 – 💰 Финансирование исследований: в России нет официальной поддержки доклинических исследований. Финансирование = инициатива учёных + внебюджетные источники 00:07:13 – 🏛️ Государственная поддержка: программа «Приоритет 2030» (лаборатория, оборудование, сотрудники) 00:09:09 – 🤝 Договор о сотрудничестве между организацией «Чтобы видеть» и Сеченовским университетом — чтобы ускорить доведение разработок до пациентов и инвесторов 00:10:03 – 🎯 Цель сбора средств: доклинические исследования (безопасность и эффективность), а не стройка или оборудование 00:11:19 – 🐁 Доклинические исследования: обязательный этап перед клиническими испытаниями на людях. Животные модели (трансгенные мыши) 00:12:04 – 💸 Главная статья затрат: покупка трансгенных мышей. Мыши должны воспроизводить фенотип болезни Штаргардта. В России таких нет 00:13:22 – ✈️ Доставка мышей из Китая (компания «Сайде»). Таможня, лицензия, ветконтроль, логистика. Карантин и содержание в Сеченовском университете 00:14:10 – 🏠 Затраты на содержание мышей — входят в общую смету 00:14:25 – 📊 Финансирование: госпрограммы поддерживают, но сборы ускоряют конкретные этапы. Поддержка пациентских организаций и частных инвесторов → более масштабные и быстрые исследования 00:16:25 – 🏫 Роль Сеченовского университета: научно-образовательная организация, НЕ собирает средства. Ищет партнёров: биомедицинские компании, частные фонды, благотворительные организации 00:18:37 – 🤝 Роль государства и пациентских организаций: государство поддерживает фундаментальную науку, но не может закрыть всё. Пациентские организации критически важны для финансирования доклинических и клинических исследований 00:19:53 – 🎯 Цель сбора: сделать терапию доступной сегодня, а не через 15 лет. Призыв к волонтёрам-фандрайзерам 00:22:01 – 💳 Процесс пожертвования через сайт: имя, сумма, назначение платежа, ежемесячные платежи. Оплата через SMS и систему быстрых платежей (СБП) 00:27:43 – 📚 Дополнительные ресурсы: видеоинструкции по оплате с телефона, буклет для волонтёров-фандрайзеров На видео присутствуют: Кирилл Александрович Байбарин (Президент МОО "Чтобы Видеть!"), Александр Сергеевич Малоголовкин (Первый Московский государственный университет им.И.М.Сеченова, Валерия Колесник Видео сентябрь, 2023г Вся подробная информация на нашем сайте https://www.looktosee.ru/events/sbor-sredstv-na-prodolzhenie-doklinicheskikh-ispytaniy-terapii-bolezni-shtargardta