Как разрабатывается генная терапия в России
В этом видео — подробный разбор разработки генотерапевтических препаратов в России и мире. Вы узнаете об определении генотерапевтических препаратов (проект фармакопейной статьи Минздрава), о вирусных векторах (аденовирусы, AAV) и невирусных системах доставки, об истории с фатальным исходом в 1999 году (почему усилились требования безопасности), о примерах успешной терапии (девочка с буллёзным эпидермолизом, «Золгенсма»), о полном пути разработки: от предложения гена до клинических испытаний (сроки 2–5 лет ранняя фаза, 5–10 лет в зависимости от успеха), о четырёх фазах производства (дизайн, культивирование, очистка, анализ), о стандартах GMP в России, о доклинических исследованиях (безопасность, токсичность, иммуногенность, животные модели), о фазах клинических исследований (I–IV) и комбинированных схемах (ускорение для малых популяций), об истории «Золгенсмы» (2011–2017) и «Люкстуры» (1998 — первые исследования на собаках, 2007–2014 клинические испытания), а также о российских исследованиях: более десятка групп, фокус на вирусных векторах, мини-генах, наследственной слепоте, и о тестировании на животных (клетки, мыши, кролики, свиньи) с поведенческими тестами. 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:00 – 🧬 Введение: разработки в области генотерапии в России и мире. Формат вопросов и ответов 00:00:58 – 📄 Определение генотерапевтических препаратов (проект фармакопейной статьи Минздрава). ДНК регулирует, восполняет или заменяет генетические последствия. Важность научной базы и номенклатуры в России 00:01:57 – 🦠 Вирусные векторы в генотерапии (лаборатория молекулярной вирусологии). Вирусы как биологические машины для иммунотерапии, онкотерапии, науки 00:02:53 – 🔬 Невирусные системы доставки ДНК (разработки научных групп) 00:03:05 – ⚠️ Аденовирусные векторы: безопасны, низкоиммуногенны. Технологические платформы. Риски: фатальный исход в 1999 году 00:04:42 – ✨ Примеры применения: девочка с буллёзным эпидермолизом (генная терапия). Пациент со спинально-мышечной атрофией («Золгенсма») 00:05:39 – 👁️ Генотерапия наследственных заболеваний сетчатки: хориоретинит, пигментный ретинит, амавроз Лебера, синдром Ашера, болезнь Штаргардта 00:06:31 – 🗺️ Путь разработки: от предложения гена до клинических испытаний. Сроки: 2–5 лет (ранняя фаза), 5–10 лет (успешный кандидат) 00:07:31 – 🏭 Производство (4 фазы): дизайн генетической конструкции, культивирование, очистка, анализ. Стандарты GMP и возможности в России 00:09:07 – 🐁 Доклинические исследования: пилотные и формальные. Безопасность: эффективность, фармакокинетика, токсичность, иммуногенность, генотоксичность, канцерогенез, репродуктивная токсичность. Животные модели 00:10:47 – 📊 Клинические исследования (4 фазы): переносимость → целевой эффект → конечные точки → профиль безопасности (таргетная популяция) 00:11:13 – ⚡ Комбинированные схемы клинических испытаний (ускорение для малых популяций). Быстрее получить одобрение регулятора 00:12:10 – 💊 Пример «Золгенсма» (спинально-мышечная атрофия): I фаза (2011–2017), исследования длительного действия продолжаются 00:13:19 – 💊 Пример «Люкстура» (амавроз Лебера): исследования на собаках (1998), клинические испытания на людях (2007–2014). I и II фазы объединены → ускорение 00:14:23 – 🇷🇺 Генотерапия в России: спектр патологий и препаратов растёт. Более десятка исследовательских групп 00:15:40 – 🔬 Исследования в Сеченовском университете: вирусы как объекты доставки. Проекты: онколитический вирус, наследственная слепота. Мини-гены, аденовирусные векторы 00:18:59 – 🐀 Модели животных: клеточные, мышиные, кролики, свиньи. Мыши — максимальное приближение к физиологии 00:20:51 – 🧠 Поведенческие тесты на мышах: ориентация в пространстве, запоминание приманки, позиционирование. Оцифровка и анализ → дополнительная информация о компенсации патологии Спикер: Александр Сергеевич Малоголовкин, заведующий лабораторией молекулярной вирусологии, Сеченовский Университет, к.б.н. Видео декабрь 2023 года
В этом видео — подробный разбор разработки генотерапевтических препаратов в России и мире. Вы узнаете об определении генотерапевтических препаратов (проект фармакопейной статьи Минздрава), о вирусных векторах (аденовирусы, AAV) и невирусных системах доставки, об истории с фатальным исходом в 1999 году (почему усилились требования безопасности), о примерах успешной терапии (девочка с буллёзным эпидермолизом, «Золгенсма»), о полном пути разработки: от предложения гена до клинических испытаний (сроки 2–5 лет ранняя фаза, 5–10 лет в зависимости от успеха), о четырёх фазах производства (дизайн, культивирование, очистка, анализ), о стандартах GMP в России, о доклинических исследованиях (безопасность, токсичность, иммуногенность, животные модели), о фазах клинических исследований (I–IV) и комбинированных схемах (ускорение для малых популяций), об истории «Золгенсмы» (2011–2017) и «Люкстуры» (1998 — первые исследования на собаках, 2007–2014 клинические испытания), а также о российских исследованиях: более десятка групп, фокус на вирусных векторах, мини-генах, наследственной слепоте, и о тестировании на животных (клетки, мыши, кролики, свиньи) с поведенческими тестами. 🔍 Оглавление (кликабельно) 00:00:00 – 🧬 Введение: разработки в области генотерапии в России и мире. Формат вопросов и ответов 00:00:58 – 📄 Определение генотерапевтических препаратов (проект фармакопейной статьи Минздрава). ДНК регулирует, восполняет или заменяет генетические последствия. Важность научной базы и номенклатуры в России 00:01:57 – 🦠 Вирусные векторы в генотерапии (лаборатория молекулярной вирусологии). Вирусы как биологические машины для иммунотерапии, онкотерапии, науки 00:02:53 – 🔬 Невирусные системы доставки ДНК (разработки научных групп) 00:03:05 – ⚠️ Аденовирусные векторы: безопасны, низкоиммуногенны. Технологические платформы. Риски: фатальный исход в 1999 году 00:04:42 – ✨ Примеры применения: девочка с буллёзным эпидермолизом (генная терапия). Пациент со спинально-мышечной атрофией («Золгенсма») 00:05:39 – 👁️ Генотерапия наследственных заболеваний сетчатки: хориоретинит, пигментный ретинит, амавроз Лебера, синдром Ашера, болезнь Штаргардта 00:06:31 – 🗺️ Путь разработки: от предложения гена до клинических испытаний. Сроки: 2–5 лет (ранняя фаза), 5–10 лет (успешный кандидат) 00:07:31 – 🏭 Производство (4 фазы): дизайн генетической конструкции, культивирование, очистка, анализ. Стандарты GMP и возможности в России 00:09:07 – 🐁 Доклинические исследования: пилотные и формальные. Безопасность: эффективность, фармакокинетика, токсичность, иммуногенность, генотоксичность, канцерогенез, репродуктивная токсичность. Животные модели 00:10:47 – 📊 Клинические исследования (4 фазы): переносимость → целевой эффект → конечные точки → профиль безопасности (таргетная популяция) 00:11:13 – ⚡ Комбинированные схемы клинических испытаний (ускорение для малых популяций). Быстрее получить одобрение регулятора 00:12:10 – 💊 Пример «Золгенсма» (спинально-мышечная атрофия): I фаза (2011–2017), исследования длительного действия продолжаются 00:13:19 – 💊 Пример «Люкстура» (амавроз Лебера): исследования на собаках (1998), клинические испытания на людях (2007–2014). I и II фазы объединены → ускорение 00:14:23 – 🇷🇺 Генотерапия в России: спектр патологий и препаратов растёт. Более десятка исследовательских групп 00:15:40 – 🔬 Исследования в Сеченовском университете: вирусы как объекты доставки. Проекты: онколитический вирус, наследственная слепота. Мини-гены, аденовирусные векторы 00:18:59 – 🐀 Модели животных: клеточные, мышиные, кролики, свиньи. Мыши — максимальное приближение к физиологии 00:20:51 – 🧠 Поведенческие тесты на мышах: ориентация в пространстве, запоминание приманки, позиционирование. Оцифровка и анализ → дополнительная информация о компенсации патологии Спикер: Александр Сергеевич Малоголовкин, заведующий лабораторией молекулярной вирусологии, Сеченовский Университет, к.б.н. Видео декабрь 2023 года